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천안아이파크시티 비나이 프라사드 바이오의약품평가연구센터(CBER) 소장, 사임 10여일 만에 복귀환자 접근성보단 신약 품질 중시…"환자 수 적은 희귀질환도 충분한 근거 있어야"희귀질환藥 가속 승인 기대감↓…업계 "할 수 있는 것 집중, 오히려 성과 시 경쟁력 강화"비나이 프라사드 미국 식품의약국(FDA) 바이오의약품평가연구센터(CBER) 소장. /사진=비나이 프라사드 홈페이지희귀질환 신약에 엄격한 미국 식품의약국(FDA) 규제 책임자 복귀에 국내외 개발사들의 긴장감이 재차 높아지고 있다. 취임 3개월 만에 이뤄진 사임에 희귀질환 신약 허가 탄력이 기대됐지만, 곧바로 복귀 발표가 이어지며 분위기가 반전되는 중이다. 9일(현지시간) 앤드류 닉슨 미국 보건복지부(HHS) 대변인은 공식 성명을 통해 "FDA의 요청에 따라 비나이 프라사드 박사가 바이오의약품평가연구센터(CBER) 책임자로 복귀하게 됐다"고 밝혔다. 지난 5월 CBER 소장으로 취임한 프라사드 박사는 희귀질환 신약에 우호적 입장인 트럼프 행정부와 대척점에 있는 인물로 분류돼 왔다. 안전성과 유효성 근거 강화를 강조해 온 인물로 환자 필요성보다 과학적 근거의 충분성을 우선시 해왔기 때문이다. 그는 특히 부족한 치료제에 가속 승인 사례가 자주 등장하는 희귀질환에 대해서도 '환자 수가 적어도 근거가 불충분하면 승인해선 안 된다'라는 입장을 고수해왔다. CBER 소장이 바이오의약품 관련 규제·승인을 총괄하는 최고 책임자인 만큼, 개발 일정 지연과 추가 임상 부담으로 연결되는 프라사드 박사의 기조는 희귀질환 신약 개발사에 우호적이지 않다는 평가가 우세하다. 지난달 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 '엘레비디스' 출하 중단 조치는 프라사드 소장의 성향이 잘 드러난 사례다. 엘레비디스 투여 환자 일부에서 중증 간손상 사례가 보고되자 FDA는 사렙타에 전면적 배송·공급 중단을 요청했다. 공급 재개 이후에도 DMD 분야 유일한 유전자 치료제인 엘레비디스의 신규 환자 공급을 제한했다. 이에 이선경 SK증권 연구원은 프라사드 박사 복귀 발표 전인 지난 8일 보고서를 통해 "비나이 프라사드는 FDA의 승인을 받은 신약에 대한 비판적인 시각으로 FDA CBER 소장 취임 이전부터 업계의 주목을 받은 인물"이라며 "트럼프 행정부는 희귀난치질환에 대한 우호적이며, FDA 규제 완화 정책을 펼치고 있어 비나이 프라사드의 사임은 혁신 신약 개발의 기회요인이 확대될 수 있다고 판단된다"고 분석하기도 했다. 프라사드 박사는 취임 3개월 만인 지난달 말 직에서 물러났다. 표면적 이유는 'FDA 업무에 방해가 되지 않도록' 또는 '가족과 시간을 보내기 위해'였지비나이 프라사드 바이오의약품평가연구센터(CBER) 소장, 사임 10여일 만에 복귀환자 접근성보단 신약 품질 중시…"환자 수 적은 희귀질환도 충분한 근거 있어야"희귀질환藥 가속 승인 기대감↓…업계 "할 수 있는 것 집중, 오히려 성과 시 경쟁력 강화"비나이 프라사드 미국 식품의약국(FDA) 바이오의약품평가연구센터(CBER) 소장. /사진=비나이 프라사드 홈페이지희귀질환 신약에 엄격한 미국 식품의약국(FDA) 규제 책임자 복귀에 국내외 개발사들의 긴장감이 재차 높아지고 있다. 취임 3개월 만에 이뤄진 사임에 희귀질환 신약 허가 탄력이 기대됐지만, 곧바로 복귀 발표가 이어지며 분위기가 반전되는 중이다. 9일(현지시간) 앤드류 닉슨 미국 보건복지부(HHS) 대변인은 공식 성명을 통해 "FDA의 요청에 따라 비나이 프라사드 박사가 바이오의약품평가연구센터(CBER) 책임자로 복귀하게 됐다"고 밝혔다. 지난 5월 CBER 소장으로 취임한 프라사드 박사는 희귀질환 신약에 우호적 입장인 트럼프 행정부와 대척점에 있는 인물로 분류돼 왔다. 안전성과 유효성 근거 강화를 강조해 온 인물로 환자 필요성보다 과학적 근거의 충분성을 우선시 해왔기 때문이다. 그는 특히 부족한 치료제에 가속 승인 사례가 자주 등장하는 희귀질환에 대해서도 '환자 수가 적어도 근거가 불충분하면 승인해선 안 된다'라는 입장을 고수해왔다. CBER 소장이 바이오의약품 관련 규제·승인을 총괄하는 최고 책임자인 만큼, 개발 일정 지연과 추가 임상 부담으로 연결되는 프라사드 박사의 기조는 희귀질환 신약 개발사에 우호적이지 않다는 평가가 우세하다. 지난달 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 '엘레비디스' 출하 중단 조치는 프라사드 소장의 성향이 잘 드러난 사례다. 엘레비디스 투여 환자 일부에서 중증 간손상 사례가 보고되자 FDA는 사렙타에 전면적 배송·공급 중단을 요청했다. 공급 재개 이후에도 DMD 분야 유일한 유전자 치료제인 엘레비디스의 신규 환자 공급을 제한했다. 이에 이선경 SK증권 연구원은 프라사드 박사 복귀 발표 전인 지난 8일 보고서를 통해 "비나이 프라사드는 FDA의 승인을 받은 신약에 대한 비판적인 시각으로 FDA CBER 소장 취임 이전부터 업계의 주목을 받은 인물"이라며 "트럼프 행정부는 희귀난치질환에 대한 우호적이며, FDA 규제 완화 정책을 펼치고 있어 비나이 프라사드의 사임은 혁신 신약 개발의 기회요인이 확대될 수 있다고 판단된다"고 분석하기도 했다. 프라사드 박사는 취임 3개월 만인 지난달 말 직에서 물러났다. 표면적 이유는 'FDA 업무에 방해가 되지 않도록' 또는 '가족과 시간을 보 천안아이파크시티